제약회사 연구원의 블로그

1. 서론: '무통주사'가 상상이 아닌 현실로우리는 질병을 치료하거나 예방할 때 여전히 주사기를 사용하는 방식에 익숙해 있습니다. 하지만 주사기는 환자에게 물리적 고통을 줄 수 있고, 공포감이나 거부감을 유발하며, 특히 어린이나 노약자에게는 사용이 까다롭습니다. 또한 병원 내 감염 위험, 주사바늘 폐기 문제, 숙련된 인력의 필요성 등 의료현장에서 지속적으로 제기되어 온 단점들이 존재합니다.이런 현실을 바꾸기 위해 주목받는 기술이 바로 '마이크로니들(Microneedle)’입니다. 이 기술은 작고 미세한 바늘로 피부를 관통시키되, 통증은 거의 없고 약물은 효과적으로 전달할 수 있는 시스템을 의미합니다. 초기에는 백신이나 미용 분야에서 시도되었지만, 최근에는 항암제, 인슐린, 항바이러스제, mRNA 백신 등..

1. 서론: 약은 개발되었지만, 체내에 흡수되지 않는다?신약 후보물질을 개발하는 과정에서 약물의 유효성만큼이나 중요한 과제가 바로 약물의 ‘생체이용률(Bioavailability)’ 확보입니다. 생체이용률은 환자의 몸 속에 투여된 약물이 실제로 얼마나 흡수되어 작용하는지를 보여주는 핵심 지표입니다. 하지만 전통적인 제제 기술만으로는 물에 잘 녹지 않는 ‘난용성 약물(Poorly Soluble Drugs)’을 효과적으로 흡수시키는 데 한계가 있었습니다.현대 제약 산업은 신약 후보물질 중 약 40~60% 이상이 난용성 성분이라는 보고를 보여주고 있으며, 이 중 상당수는 체내 흡수가 어렵다는 이유로 개발이 중단되거나, 주사제 등 비경구적 제형으로 대체되고 있습니다.그렇다면, ‘유효한 약물인데도 우리 몸에 들어..

1. 서론: ‘먹는 약’의 한계, 그 해결책은?의약품 중 다수가 정제(tablet), 캡슐(capsule) 등의 경구제제(oral dosage form)로 복용됩니다. 이는 환자에게 있어 가장 편리하고 선호되는 투약 방식이지만, 약물의 흡수율, 즉 생체이용률(bioavailability)이라는 측면에서는 큰 도전을 안고 있습니다. 특히 지용성(lipophilic) 약물, 대사에 민감한 생물학적 제제, 혹은 불안정한 분자구조를 가진 신약 후보물질들은 위장관 내에서의 분해, 흡수 장벽, 간 대사 등에 의해 대부분 체내에 도달하지 못한 채 배출됩니다.여기서 나노 약물 전달 시스템(Nano Drug Delivery System, NDDS)이 돌파구로 떠오르고 있습니다. NDDS는 약물의 입자 크기를 나노미터(1..

서론: 희귀질환과 소아 환자의 이중 고통희귀질환(Rare Diseases)은 인구 2,000명당 1명 이하의 발병률을 보이는 질환을 말하며, 약 80%가 유전적 원인으로 발생한다고 알려져 있습니다. 현재까지 전 세계적으로 7,000개 이상의 희귀질환이 보고되고 있으며, 그중 약 절반은 소아기에 증상이 나타나는 소아 희귀질환입니다. 하지만 이들 중 실질적인 치료제가 존재하는 경우는 매우 드뭅니다. 특히 소아 희귀질환은 질환의 진행이 빠르고 생명에 치명적인 경우가 많아 조기 진단과 치료가 매우 중요합니다.치료제 개발의 현실: 낮은 수익성과 높은 불확실성제약 산업은 막대한 비용과 시간이 투입되는 고위험 산업입니다. 그 중에서도 소아 희귀질환 치료제는 개발 동기가 낮은 분야로 평가받아 왔습니다. 이는 주로 다음..

1. 서론: 정신질환 치료제, 왜 이리 개발이 어려운가?신체 질환 치료제의 진보는 지난 수십 년간 놀라운 성과를 이뤘지만, 뇌의 병—즉 정신질환을 치료하는 일은 여전히 어렵고 느린 길을 걷고 있다. 우울증, 조현병, 양극성 장애, 불안장애 등 정신질환은 전 세계적으로 10억 명 이상이 겪고 있는 질병이며, 사회경제적 부담 또한 막대하다. 그러나 신약 개발 속도는 여전히 더디며, 실제로 많은 글로벌 제약사들이 정신질환 분야에서 철수하거나 R&D를 축소하는 사례도 적지 않다.이러한 배경에는 뇌과학의 복잡성, 정확한 바이오마커 부족, 환자군 이질성, 임상시험의 어려움 등이 겹쳐 있다. 하지만 최근에는 AI, 디지털 바이오마커, 뇌영상 기술, 마이크로도징 기반 임상 등 기술의 진화와 함께 신약 개발의 돌파구가 ..

1. 서론: 임상시험의 첫 관문, 피험자 모집의 혁신이 필요하다임상시험은 신약 개발의 필수적 단계로, 그 성공 여부는 종종 적절한 피험자의 적시에 확보되는가에 달려 있다. 그러나 현실적으로 대부분의 임상시험이 제 시간 안에 피험자 모집을 완료하지 못하며, 이로 인해 시간과 비용이 급격히 상승하는 문제가 발생한다. 실제로 전체 임상시험의 약 80%가 피험자 모집 지연을 겪으며, 일부는 이로 인해 중단되기도 한다.이러한 상황에서 디지털 기술을 활용한 피험자 모집의 디지털화(Digital Recruitment for Clinical Trials)가 주목받고 있다. 인터넷, 소셜미디어, 모바일 앱, 웨어러블 기술을 활용하여 보다 효율적이고 광범위한 피험자 모집을 시도하려는 움직임이 가속화되고 있는 것이다. 하지..

1. 서론: 임상시험 외부의 세상을 주목하다전통적인 임상시험은 신약의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 ‘황금 기준’으로 여겨져 왔다. 그러나 정교하게 설계된 무작위대조시험(Randomized Controlled Trial, RCT)조차도 현실 세계에서의 환자 반응을 완벽히 반영하지는 못한다. 실제로 RCT의 엄격한 참여 기준, 제한된 샘플 사이즈, 단기적 관찰 한계 등은 다양한 환자군과 복잡한 질병 양상을 가진 실제 환경을 포괄하지 못하는 경우가 많다.이러한 한계를 보완하고자 등장한 것이 리얼월드데이터(Real-World Data, RWD)와 이를 바탕으로 도출된 리얼월드증거(Real-World Evidence, RWE)다. RWD는 임상시험 외의 환경에서 수집된 다양한 형태의 의료 데이터를 의미하며, ..

1. 서론: 고정된 임상시험에서 유연한 임상으로신약 개발은 과학적 정밀성과 규제적 엄격함이 요구되는 산업 중 하나이다. 그 중심에 있는 임상시험은 안전성과 유효성을 입증하는 가장 중요한 단계로, 전체 신약 개발 시간과 비용의 70% 이상이 이 과정에서 소요된다. 하지만 기존의 고정형 임상시험(fixed trial)은 초기 설계대로 끝까지 진행해야 하며, 중간에 데이터를 분석하거나 환자군 구성을 변경하는 것이 허용되지 않는다. 이는 시간과 자원의 비효율, 환자 안전성 문제, 개발 실패 가능성을 동시에 내포한다.이러한 배경 속에서 주목받고 있는 개념이 바로 적응형 임상시험(Adaptive Clinical Trials)이다. 이는 사전에 정의된 규칙에 따라 임상 도중에 시험 설계를 유연하게 조정할 수 있는 형..