Nano-LC-MS/MS를 활용한 극미량 희귀 질환 치료제 모니터링 플랫폼_ 소량 시료 기반 초고민감 분석법 개발과 환자군 치료 반응성 모니터링 전략

1. 서론 – 희귀 질환 TDM에서의 난제희귀 질환(rare disease) 치료제는 대부분 orphan drug로 분류되며, 승인 과정부터 생산·공급까지 매우 제한적입니다. 치료 대상 환자 수가 적다 보니 임상시험 규모가 작고, 약물 투여량 또한 제한적인 경우가 많습니다. 특히 소아 및 신생아 환자에서는 체중 대비 용량이 작을 뿐 아니라, 혈액 채취량에도 법적·윤리적 제약이 존재합니다.채혈 가능량: 신생아·영아 환자의 경우, 단회 채혈량이 수십 μL~수백 μL로 제한혈중 농도 범위: 일부 효소대체요법(ERT) 약물의 경우, 최대 농도(Cmax)가 수 ng/mL 이하모니터링 필요성: 희귀 질환 치료제의 혈중 농도는 치료 반응성, 부작용 발생 위험과 직결되며, 용량 조정의 핵심 근거기존 LC-MS/MS 기..
제약산업 2025. 8. 13. 18:39
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