소아 희귀질환 치료제 개발과 글로벌 네트워크의 역할

서론: 희귀질환과 소아 환자의 이중 고통희귀질환(Rare Diseases)은 인구 2,000명당 1명 이하의 발병률을 보이는 질환을 말하며, 약 80%가 유전적 원인으로 발생한다고 알려져 있습니다. 현재까지 전 세계적으로 7,000개 이상의 희귀질환이 보고되고 있으며, 그중 약 절반은 소아기에 증상이 나타나는 소아 희귀질환입니다. 하지만 이들 중 실질적인 치료제가 존재하는 경우는 매우 드뭅니다. 특히 소아 희귀질환은 질환의 진행이 빠르고 생명에 치명적인 경우가 많아 조기 진단과 치료가 매우 중요합니다.치료제 개발의 현실: 낮은 수익성과 높은 불확실성제약 산업은 막대한 비용과 시간이 투입되는 고위험 산업입니다. 그 중에서도 소아 희귀질환 치료제는 개발 동기가 낮은 분야로 평가받아 왔습니다. 이는 주로 다음..
제약산업 2025. 4. 27. 20:31
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