희귀 신경계 질환 치료제 개발 전략과 글로벌 기업들의 접근 방식

1. 서론: 희귀 신경계 질환 치료제 개발의 필요성희귀 신경계 질환은 전체 인구에서 차지하는 비율이 낮지만, 환자들에게는 심각한 신경학적 문제를 유발하여 삶의 질을 크게 저하시킵니다. 이들 질환은 대부분 유전적 요인에 의해 발생하며, 진행 속도가 빠르고 치료제가 부족한 경우가 많아 환자와 가족들에게 큰 부담이 됩니다.대표적인 희귀 신경계 질환에는 근위축성 측삭경화증(ALS), 헌팅턴병(Huntington's disease), 프리드라이히 운동실조증(Friedreich’s ataxia), 샤르코마리투스병(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT), 드라벳 증후군(Dravet syndrome) 등이 있으며, 치료법 개발이 활발히 이루어지고 있습니다.전 세계적으로 신경계 희귀질환 환자의 수는..
제약산업 2025. 4. 6. 20:44
1