실제 진료 데이터를 활용한 약물 효과성 분석 사례 (RWE vs RCT)

1. 들어가며

의약품의 효과와 안전성을 평가하는 대표적인 방법은 무작위 대조 임상시험(Randomized Controlled Trial, RCT)입니다. 하지만 RCT는 엄격한 피험자 선정 기준, 인위적인 시험 환경 등으로 인해 실제 임상 현장에서의 효과를 충분히 반영하지 못할 수 있습니다. 이에 반해 리얼월드데이터(Real-World Data, RWD)를 기반으로 한 리얼월드증거(Real-World Evidence, RWE)는 실제 임상에서 약물이 어떻게 사용되고 효과를 나타내는지를 분석할 수 있는 방법으로 부각되고 있습니다.

실제 진료 데이터를 활용한 약물 효과성 분석 사례 (RWE vs RCT)

2. RWE vs RCT: 정의와 비교

구분                          RCT                                                           RWE

목적	약물의 효능(efficacy) 평가	약물의 효과(effectiveness) 평가
데이터 출처	무작위화된 임상시험	EHR, 보험청구 데이터, 환자 등록 자료 등
장점	높은 내적 타당도	높은 외적 타당도, 실제 임상 반영
한계	제한된 일반화 가능성	내적 타당도 확보 어려움

RCT는 의도한 치료의 효과를 확인하는 데 매우 유효하지만, 일반 진료 환경에서는 환자의 다양성, 복합 질환, 약물 병용 사용 등이 고려되어야 합니다. 이러한 실제 상황을 반영할 수 있는 RWE는 RCT의 한계를 보완할 수 있습니다.

3. RWD 기반 약물 효과성 분석 방법

1. 코호트 분석(cohort study): 특정 약물을 복용한 집단과 복용하지 않은 집단을 추적해 비교.
2. 성향 점수 매칭(Propensity Score Matching, PSM): 환자의 기저 특성 차이를 통제해 비교 가능성 확보.
3. 생존 분석(Kaplan-Meier, Cox 분석): 약물 치료 후 생존율 또는 질병 악화 시점 분석.
4. 다변량 회귀 분석: 복잡한 공변량을 통제하고 효과 추정.

4. 실제 사례: DPP-4 억제제와 SGLT-2 억제제 비교 분석

• RCT 근거: EMPA-REG, DECLARE-TIMI 등 대규모 RCT에서는 SGLT-2 억제제가 심혈관 보호 효과를 보였습니다.
• RWE 분석 사례: 미국 Optum 데이터베이스를 이용한 RWE 연구에서는 실제 고령자 및 만성 신질환 환자에서도 SGLT-2 억제제가 심혈관 질환 위험을 유의하게 감소시킨 것으로 나타났습니다.
• 비교 결과: RCT와 RWE 모두 일치하는 방향성을 보였으나, 실제 진료 환경에서는 약물 선택에 있어 병용 요법이나 금기 요인이 더 복잡하게 작용함을 보여줌.

5. 주요 고려사항

• 바이어스 통제: 선택 바이어스, 측정 바이어스 등의 영향 최소화.
• 데이터 품질: RWD는 결측치, 오기입 등 데이터 품질 문제가 존재할 수 있으므로 사전 정제 필수.
• 윤리 및 프라이버시 이슈: 환자 개인정보 보호 및 연구 윤리 준수 필요.

6. 국내 사례 및 발전 방향

• HIRA, NHIS 데이터 기반 연구: 건강보험심사평가원 및 국민건강보험공단 데이터를 활용한 연구들이 다수 수행되고 있으며, 특히 암, 당뇨, 심혈관 질환 관련 RWE 분석이 활발함.
• K-COV-N cohort: 코로나19 백신 및 치료제 효과 분석을 위한 국내 대규모 리얼월드 코호트 구축 사례.
• 미래 방향: 데이터 표준화, AI 기반 분석 자동화, 다양한 질환군에 대한 RWE 확대가 필요.

7. 맺으며

RWD를 활용한 RWE 분석은 기존 RCT 기반의 근거와 상호 보완적인 역할을 하며, 실제 임상 현장에서 의사결정을 지원하는 데 중요한 정보를 제공합니다. 앞으로는 다양한 통계 기법과 인공지능 기반 기술이 접목되며, RWE의 활용 범위는 더욱 확장될 것입니다.